En bref
Verve Therapeutics a annoncé des résultats initiaux prometteurs pour VERVE-102, une thérapie génique innovante visant à inactiver le gène PCSK9 pour faire baisser le cholestérol. Une seule infusion a entraîné une réduction moyenne de 53 % du LDL-C, avec une baisse maximale de 69 %, sans effets indésirables graves.
Une nouvelle ère pour la santé cardiovasculaire
Le cholestérol LDL, souvent qualifié de “mauvais cholestérol”, est un facteur majeur de maladies cardiovasculaires, première cause de mortalité dans le monde. Malgré les traitements existants, de nombreux patients peinent à maintenir des niveaux optimaux de LDL-C. L’étude récente sur VERVE-102 offre une lueur d’espoir : une thérapie génique potentiellement capable de réduire durablement le LDL-C après une seule administration.
VERVE-102 : une thérapie génique ciblée
VERVE-102 est une thérapie génique en cours de développement par Verve Therapeutics. Elle utilise l’édition de base in vivo pour inactiver le gène PCSK9 dans le foie, réduisant ainsi la production de LDL-C. Administrée par une seule infusion intraveineuse, cette approche vise à offrir une solution durable pour les patients souffrant d’hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH) ou de maladie coronarienne prématurée (CAD).
Résultats de l’essai clinique Heart-2
L’essai de phase 1b Heart-2 a inclus 14 participants répartis en trois cohortes de dosage :
- 0,3 mg/kg : réduction moyenne du LDL-C de 21 %.
- 0,45 mg/kg : réduction moyenne de 41 %.
- 0,6 mg/kg : réduction moyenne de 53 %, avec une baisse maximale de 69 % observée chez un participant.
Aucun effet indésirable grave lié au traitement n’a été signalé, et aucun changement cliniquement significatif des enzymes hépatiques ou des plaquettes n’a été observé.
Implications pour la santé et la longévité
Ces résultats suggèrent que VERVE-102 pourrait offrir une alternative durable aux traitements actuels nécessitant une administration régulière. En inactivant le gène PCSK9, cette thérapie pourrait permettre une réduction à long terme du LDL-C, diminuant ainsi le risque de maladies cardiovasculaires et augmentant potentiellement la longévité des patients.
Vers une révolution dans le traitement du cholestérol
L’étude sur VERVE-102 marque une étape significative dans la recherche de traitements durables contre l’hypercholestérolémie. Bien que des recherches supplémentaires soient nécessaires, cette thérapie génique pourrait transformer la prise en charge des maladies cardiovasculaires, offrant aux patients une solution potentiellement unique pour contrôler leur cholestérol et améliorer leur qualité de vie.
Source
Verve Therapeutics. (2025, 14 avril). Verve Therapeutics Announces Positive Initial Data from the Heart-2 Phase 1b Clinical Trial of VERVE-102, an In Vivo Base Editing Medicine Targeting PCSK9. https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/14/3060774/0/en/Verve-Therapeutics-Announces-Positive-Initial-Data-from-the-Heart-2-Phase-1b-Clinical-Trial-of-VERVE-102-an-In-Vivo-Base-Editing-Medicine-Targeting-PCSK9.html
