En bref
Deux études cliniques récentes démontrent la sécurité et les premiers signes d’efficacité de thérapies cellulaires utilisant des cellules souches pour traiter la maladie de Parkinson, marquant une étape prometteuse vers des traitements régénératifs.
Une lueur d’espoir pour les patients atteints de Parkinson
La maladie de Parkinson, avec ses tremblements, sa rigidité et ses mouvements ralentis, affecte profondément la qualité de vie de millions de personnes à travers le monde. Les traitements actuels, bien qu’efficaces pour atténuer les symptômes, ne ralentissent pas la progression de la maladie. Cependant, deux études publiées simultanément en avril 2025 dans la revue Nature offrent une lueur d’espoir en explorant des approches régénératives basées sur les cellules souches.
Les études : des thérapies cellulaires innovantes pour Parkinson
1. Transplantation de cellules dérivées de cellules souches pluripotentes induites (iPS)
Une équipe japonaise a mené un essai de phase I/II impliquant sept patients âgés de 50 à 69 ans. Ces patients ont reçu une transplantation bilatérale de progéniteurs dopaminergiques dérivés de cellules iPS. Sur une période de 24 mois, aucun événement indésirable grave n’a été observé. Parmi les six patients évalués pour l’efficacité, quatre ont montré des améliorations significatives des symptômes moteurs. De plus, l’imagerie cérébrale a révélé une augmentation de 44,7 % de l’activité dopaminergique dans le putamen, suggérant la survie et la fonctionnalité des cellules transplantées.
2. Transplantation de cellules dérivées de cellules souches embryonnaires humaines (hES)
Parallèlement, une équipe nord-américaine a réalisé un essai de phase I avec douze patients répartis en deux cohortes (faible et forte dose). Les patients ont reçu une transplantation de progéniteurs neuronaux dopaminergiques dérivés de cellules hES, suivie d’une immunosuppression pendant un an. À 18 mois post-greffe, l’imagerie par TEP a montré une augmentation de l’absorption de ^18F-DOPA, indiquant la survie des greffes. Les patients de la cohorte à forte dose ont présenté une amélioration moyenne de 23 points sur l’échelle MDS-UPDRS Part III OFF, sans apparition de dyskinésies induites par la greffe.
Ce que nous pouvons faire pour notre santé
Ces avancées scientifiques soulignent l’importance de la recherche et de l’innovation dans le traitement des maladies neurodégénératives. En tant qu’individus, voici ce que nous pouvons faire :
- Soutenir la recherche médicale : Participer à des études cliniques ou soutenir des organisations dédiées à la recherche sur Parkinson peut accélérer le développement de nouvelles thérapies.
- Adopter un mode de vie sain : Bien que ces thérapies soient en développement, maintenir une alimentation équilibrée, faire de l’exercice régulièrement et gérer le stress peuvent contribuer à la santé cérébrale.
- Se tenir informé : Suivre les avancées scientifiques permet de mieux comprendre les options thérapeutiques émergentes et de discuter avec son médecin des possibilités adaptées à sa situation.
Vers une nouvelle ère dans le traitement de Parkinson
Les résultats de ces deux études marquent une étape significative dans la quête de traitements régénératifs pour la maladie de Parkinson. Bien que des recherches supplémentaires soient nécessaires, ces approches offrent un espoir tangible pour améliorer la qualité de vie des patients et, potentiellement, ralentir la progression de la maladie.
Sources
- Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E., et al. (2025). Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature. https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0
- Tabar, V., Sarva, H., Lozano, A. M., et al. (2025). Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature. https://doi.org/10.1038/s41586-025-08845-y
