Thérapies géniques

Dessin au fusain représentant une cellule en transition d’un état cancéreux vers un état sain, symbolisée par deux flèches circulaires illustrant la reversion cellulaire par la méthode BENEIN

Rétablir nos cellules : vers des thérapies qui inversent le cancer

En bref Une nouvelle technique appelée BENEIN, un modèle booléen développé à partir de données scRNA‑seq, permet d’identifier les « interrupteurs maîtres » de la différenciation cellulaire. En inhibant trois gènes (MYB, HDAC2, FOXA2), des cellules colorectales cancéreuses redeviennent des entérocytes normaux — démontré in vitro et chez la souris  . Introduction Le diagnostic du cancer est souvent […]

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Dessin au fusain représentant un brin d’ADN en cours de réparation par un outil symbolique, illustrant les avancées de l’édition génomique comme CRISPR evoCAST

Un nouvel outil CRISPR révolutionnaire pour réparer nos gènes

En bref Un nouvel outil CRISPR, appelé evoCAST, permet d’intégrer des gènes entiers dans les cellules humaines sans couper l’ADN, avec une efficacité jusqu’à 40%, ouvrant la voie à des thérapies génétiques de nouvelle génération ciblées sur la perte de fonction des gènes  . Introduction Imaginez un futur où les maladies causées par des gènes défaillants

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Un cœur stylisé relié à une spirale d’ADN, symbolisant l’action de VERVE-102 sur le gène PCSK9 pour réduire le cholestérol LDL

VERVE-102 : une avancée révolutionnaire dans la lutte contre le cholestérol et les maladies cardiovasculaires

En bref Verve Therapeutics a annoncé des résultats initiaux prometteurs pour VERVE-102, une thérapie génique innovante visant à inactiver le gène PCSK9 pour faire baisser le cholestérol. Une seule infusion a entraîné une réduction moyenne de 53 % du LDL-C, avec une baisse maximale de 69 %, sans effets indésirables graves.  Une nouvelle ère pour

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